Garcias al acuerdo internacional suscrito por UCB y Novartis, ambas farmacéuticas desarrollará los fármacos UCB0599, una pequeña molécula inhibidora del mal plegamiento de la alfa-sinucleína que se administra por vía oral y penetra en el cerebro, y UCB7853, un anticuerpo monoclonal contra la alfa-sinucleína que se investiga para el tratamiento potencial de las personas que viven con Enfermedad de Parkinson

La biofarmacéutica UCB ha llegado a un acuerdo internacional con Novartis para el desarrollo y comercialización de la molécula UCB0599, una molécula pequeña, primera en su clase, que actúa como posible inhibidora del plegamiento incorrecto de la proteína alfa-sinucleína involucrada en la Enfermedad de Parkinson, que se encuentra en la fase 2 de desarrollo clínico. El acuerdo también contempla el desarrollo de UCB7853, un anticuerpo contra la alfa-sinucleína, una vez se haya completado el programa de desarrollo, en fase 1, que actualmente está en curso.

De este modo, ambas moléculas están dirigidas al tratamiento de la Enfermedad de Parkinson y se desarrollarán y financiarán en conjunto el desarrollo futuro global del UCB0599. En este sentido, los fármacos modificadores del Parkinson UCB0599 y UCB7853 representan una oportunidad única para atacar una patobiología clave en la enfermedad y ofrecen el potencial de proporcionarles tratamientos transformadores a los pacientes.

La característica neuropatológica más prominente en la Enfermedad de Parkinson es la acumulación anormal y el mal plegamiento de la proteína alfa-sinucleína. Se cree que este mal plegamiento es un paso primario en la cascada patológica que da como resultado la progresión de la patobiología de la Enfermedad de Parkinson y que culmina en la pérdida de neuronas.

Al actuar sobre este primer paso en esta patología, UCB0599 puede tener el potencial de ralentizar la progresión de la enfermedad y los síntomas clínicos relacionados. Un enfoque complementario puede lograrse al atacar la propagación extracelular de las especies patológicas de alfa-sinucleína con terapias de anticuerpos como UCB7853.

Gracias a este acuerdo, Novartis también tiene el derecho de “optar” por participar en el desarrollo en conjunto global del UCB7853, una vez que se complete un estudio de fase 1 que UCB está realizando. El desarrollo clínico posterior también se financiaría y gestionaría de manera conjunta.

El acuerdo contempla que UCB recibirá un pago inicial de 150 millones de dólares americanos y podrá recibir otros pagos potenciales con una contraprestación total cercana a los 1500 millones dólares americanos, tras recibir ciertas aprobaciones regulatorias y cumplir ciertos hitos relacionados con el desarrollo y las ventas. Si se aprueba, las responsabilidades comerciales se dividirán. Por su parte, UCB será el titular de la autorización de comercialización y el líder comercial en Europa y Japón; y Novartis lo será en los Estados Unidos y en el resto de territorios.

En este contexto, Dhaval Patel, vicepresidente ejecutivo y director científico de UCB, explica que “esta alianza tiene el potencial de transformar la vida de las personas que conviven con la Enfermedad de Parkinson, ya que combinará la experiencia de UCB como líder en el campo de las enfermedades neurodegenerativas con las capacidades globales de Novartis y su amplia experiencia en el desarrollo de tratamientos transformadores y modificadores de la enfermedad para una serie de condiciones neurológicas”.

Además, añade que “es un gran ejemplo de nuestro enfoque para la investigación y el desarrollo en el ámbito de la neurodegeneración, mediante la construcción de redes y asociaciones externas para acceder a capacidades y conocimientos adicionales, que ayudan a acelerar el desarrollo de nuestros medicamentos”.

Por su parte, Charl van Zyl, vicepresidente ejecutivo de Neurología y director de Europa/mercados internacionales, subraya que su objetivo a largo plazo es «transformar el panorama del tratamiento de la Enfermedad de Parkinson, desde la gestión de los síntomas a tratamientos que puedan ralentizar o detener la progresión de la enfermedad. Creemos que compartir recursos y trabajar juntos es la mejor forma de optimizar nuestras posibilidades de éxito y hacer realidad nuestras ambiciones con respecto a la Enfermedad de Parkinson».